Pankreas kanserinin tedavisinde önemli bir gelişme yaşandı. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), daha önce sistemik tedavi almış veya çoklu ilaç tedavisine uygun olmayan metastatik pankreas adenokarsinomu bulunan yetişkin hastalar için daraxonrasib adlı ilacı (Rasonque) onayladı. Günde bir kez tablet olarak kullanılan ilaç, tümör büyümesinde önemli rol oynayan RAS proteinlerini hedefleyen yeni bir tedavi yaklaşımı sunuyor. Pankreas kanserlerinin büyük bölümünde RAS/KRAS yolundaki değişikliklerin hastalığın gelişiminde rol oynadığı biliniyor. FDA'nın onayı, daha önce tedavi görmüş metastatik pankreas kanserli 500 yetişkin hastanın dahil edildiği randomize klinik çalışmanın sonuçlarına dayanıyor.
Klinik çalışmada daraxonrasib kullanan hastalarda ortanca genel sağkalım 13,2 ay olurken, standart kemoterapi uygulanan grupta bu süre 6,7 ay olarak ölçüldü. İlaç ayrıca hastalığın ilerlemesine kadar geçen sürede ve tümör yanıt oranında da standart tedaviye kıyasla istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar gösterdi. Daraxonrasib grubunda ortanca progresyonsuz sağkalım 7,2 ay, standart tedavi grubunda ise 3,6 ay olarak bulundu; tümör yanıt oranları sırasıyla yüzde 30 ve yüzde 11 oldu. Bununla birlikte bu sonuçlar, ilacın bütün pankreas kanseri hastaları için geçerli olduğu anlamına gelmiyor. FDA'nın mevcut onayı özellikle metastatik pankreas adenokarsinomu bulunan ve daha önce en az bir sistemik tedavi almış ya da çoklu sistemik tedaviye uygun olmayan yetişkin hastaları kapsıyor.
Tedavinin yeni bir seçenek sunması önemli olmakla birlikte, daraxonrasib de ciddi yan etkiler açısından yakından takip edilmesi gereken bir ilaç. FDA'nın bildirdiği yaygın yan etkiler arasında döküntü, ishal, ağız içi iltihabı (stomatit), bulantı, yorgunluk, kusma, karın ağrısı, ödem, iştah azalması ve kanama bulunuyor. İlacın kullanım bilgilerinde ayrıca cilt ve yumuşak doku toksisitesi, gastrointestinal perforasyon ve akciğer iltihabı gibi daha ciddi risklere ilişkin uyarılar yer alıyor. FDA, daraxonrasib için daha önce Breakthrough Therapy (Çığır Açıcı Tedavi) ve yetim ilaç statülerini vermiş, nihai onayı ise 26 Ağustos 2026'da gerçekleştirmiş durumda. Dolayısıyla söz konusu gelişme, pankreas kanserinde özellikle metastatik ve daha önce tedavi görmüş hastalar açısından yeni bir hedefe yönelik tedavi seçeneğinin klinik kullanıma girmesi anlamına geliyor.
